EFFICACITE THERAPEUTIQUE
DONNEES ACTUELLES DE LA SCIENCE
• ESSAIS CLINIQUES
EFFICACITE DES THERAPEUTIQUES
|
(a)/ (a+b)= 21 /250 =00,8
Risque d’échec groupe traité |
(c)/c+d)= 36/246= 0,15 Risque d’échec groupe
non traité |
TRAITEMENT |
Échecs |
Succès |
Total |
|
Groupe traité |
21 (a) |
229 (b) |
250(a+b) |
|
Groupe non traité |
36 (c) |
210(d) |
246(c+d) |
|
Total |
57 |
439 |
496 |
|
Le risque relatif est le rapport du risque
sous traitement divisé par le risque sans
traitement.
Dans notre exemple, le risque relatif vaut RR = 0,08 / 0,15 = 0,53
La réduction relative de
risque (RRR) est assez fréquemment utilisée à la place du risque relatif
La réduction relative de risque
(RRR)=Bénéfice relatif
(1 - RR =)*100%
Pour l'exemple, RRR = (1 - 0,53)*100% = 47%. Le nouveau traitement
entraîne une réduction relative de la fréquence de l'événement (le risque) de
47%.
Le risque relatif (ou la réduction relative des risques) mesure le bénéfice
relatif
RR<1 témoigne d'un effet
bénéfique
RR=1 marque un
traitement sans efficacité.
RR>1 signale un effet nocif
Rapport des
cotes ou odds ratio
Le rapport des cotes peut être aussi exprimé en réduction relative des
cotes (" relative change in odds ") obtenu par : . Ainsi avec
l'exemple, RRC = (1-0,49)x100% = 51%.
Différence
des risques
Définition et calcul
La
différence des risques, appelée aussi différence absolue ou bénéfice absolu,
est égale à la différence entre le risque sous traitement et le risque sans
traitement
Le calcul de
la différence des risques
à partir des données de l'exemple donne :
DR = 0,08 - 0,15 =
0,07 soit -7%.
La différence des risques donne la taille de l'effet du traitement.
Interprétation
En l'absence
d'effet du traitement, la différence est nulle.
Un effet
bénéfique se traduit par une différence des risques négative . Plus la valeur absolue de
la différence de risque est importante plus l'effet est grand.
Une différence des risques de -7% signifie que le traitement évite la survenue
de l'événement chez 7% des patients.
NNT :Nombre de personnes à traiter pour éviter un
évenement(echec,décès)
Le NNT est égal à NNT =
( 1-DR )=1/-0,07 = -14. Le signe moins témoigne d'un effet bénéfique et l'interprétation
en fonction du signe est identique à celle de la différence des risques.
Un NNT de 14 signifie qu'il faut traiter en moyenne 14
patients pour éviter un événement.
A :Sans traitement le nombre d'événements attendus chez 14 sujets est de
14*0,15=2,1
B :Avec traitement ce nombre est de 14*0,08=1,1, ce qui correspond bien à un patient
de moins. En moyenne, tous les NNT (14) patients traités, un événement est
évité.
NNT et différence de risque
Différence des risques et NNT véhiculent la
même information et quantifient le nombre d'événements évités par nombres de
patients traités. En effet, cette information peut être exprimée :
· soit en nombre d'évènements évités pour 100 (ou 1000) patients traités,
· soit en nombre de patients à traiter pour éviter 1 événement.
Par exemple, une
différence des risques de 3/100 signifie que le traitement de
100
sujets durant la période de suivi de l'essai a permis d'éviter la survenue de 3 événements.
La même situation correspond à un NNT de 33 signifiant qu'il faut traiter 33
patients durant la période de suivi de l'essai pour éviter 1 événement.
Indices d’efficacité
calculables à partir des 4 nombres
Eléments du calcul des indices d’efficacité
Traitement |
Echec |
Succès |
Total |
Traitement
étudié |
A |
B |
a+b |
Traitement
contrôle |
C |
d |
c +d |
Total |
a +c |
b +d |
N |
Risque échec dans le groupe ayant reçu
le traitement à tester :
Rt = a/(a +b)
Risque d’échec dans le groupe
contrôle
Rc =
c/(c +d).
Risque dans le groupe contrôle
ou risque de base Rc
Risque dans le groupe ayant reçu
le traitement à tester Rt
Risque relatif RR = Rt/Rc
Bénéfice relatif BR= 1 - Rt /Rc
Rapport des cotes RC =Rt /(1 - Rt) / Rc /(1 - Rc)
Bénéfice absolu = BA
= Rt –
Rc
Nombre de sujets(ou de patients, NPT) à
traiter = NST= 1/BA
Bénéfice absolu - bénéfice
relatif
(Rapport
des cotes, risque relatif) sont des mesures relatives et estiment un
bénéfice relatif. (Différence des risques et NNT) mesurent un bénéfice
absolu.
Bénéfice
relatif |
|
Bénéfice
absolu |
|
EFFICACITE DES THERAPEUTIQUES
Exercice N°1:Résultats
d’un essai randomisé. Valeurs des risques, du risque relatif, du rapport des
cotes et de la différence de risque
Traitement |
Décès |
Survie |
Total |
Traitement
testé |
125 |
1375 |
1500 |
Placebo |
150 |
1350 |
1500 |
Total |
275 |
2725 |
3000 |
Calculez
et interprétez les indicateurs suivants
et interprétez chaque résultat :
1/
Valeurs des risques chez les patients traités avec le nouveau traitement et
ceux traités avec le traitement contrôle
2/Les
valeurs du risque relatif
3/La
valeur du rapport des cotes
4/La
différence de risque ou bénéfice absolu
5/
Le nombre de personnes à traiter pour éviter un décès
Corrigé de l’exercice N°1 :Efficacité thérapeutique
Résultats
Rc
= 150/1 500 =0,1 (10 %)
Rt
= 125/1 500 =
0,0833 (8,3%)
1/ Risque relatif RR =
Rt/Rc
RR =0,0833/0,1 = 0,833 (83,3%) :Réduction de la fréquence des décès
provoquée par le traitement .Le nouveau
traitement a entraîne une réduction relative de la fréquence de l'événement ou
du risque (décès) de 83 %.
2/Bénéfice relatif BR= 1 - Rt /Rc
La réduction relative de risque
(RRR)=Bénéfice relatif
(1 - RR =)*100%
BR =
1 -
0,833 =
0,167 (16,7 %)
Pour l'exemple, RRR
= (1 - 0,833)*100% = 16,7%. Le nouveau traitement entraîne une réduction
relative de la fréquence de l'événement (le risque) de 16,7 %%.
Le risque relatif (ou la réduction relative des risques) mesure le bénéfice
relatif
RR<1 témoigne d'un
effet bénéfique
3/ Rapport des cotes ou odds ratio
Rapport des cotes
RC =Rt /(1 - Rt) / Rc /(1 - Rc)
RC
=(0,0833/0,9167)/(0,1/0,9) =
0,818 (81,8 %)
Le rapport des cotes est inférieur à 1 , le rapport des cotes n’est pas
très éloigné de 1, par conséquent l'effet du traitement n’est pas très important
4/
Bénéfice absolu = BA = Rt – Rc
BA
= 0,1 -0,0833 =0,01667 (1,7%)
NST
= 1/ 0,01667 =
60
Un NNT de 60
signifie qu'il faut traiter en moyenne 60 patients pour éviter un événement(
décès).
A :Avec traitement le nombre d'événements attendus chez 60 sujets est de
60*0,08= 4,1 patients , En moyenne, tous les NNT (60) patients traités, 4
événements attendus.
B :Sans traitement ce nombre
est de 60*0,1=6,1 décès (évenements)attendus
NNT et différence de risque
Différence des risques et NNT véhiculent la même information et
quantifient le nombre d'événements évités par nombres de patients traités. En
effet, cette information peut être exprimée :
· soit en nombre d'évènements évités pour 100 (ou 1000) patients traités,
· soit en nombre de patients à traiter pour éviter 1 événement.