DONNEES ACTUELLES DE LA SCIENCE

 ESSAIS CLINIQUES

 

                             

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

EFFICACITE DES THERAPEUTIQUES

 

 

 

 

 

 

 
 

        

 

 

   
 

(a)/ (a+b)= 21 /250 =00,8   Risque d’échec groupe traité

 
 

 (c)/c+d)= 36/246= 0,15 Risque d’échec groupe   non traité

 

 

 

                                         
 

TRAITEMENT

 
 

Échecs

 
 

Succès

 
 

 Total

 
 

Groupe traité

 
 

21 (a)

 
 

229 (b)

 
 

250(a+b)

 
 

Groupe non traité

 
 

36 (c)

 
 

210(d)

 
 

246(c+d)

 
 

Total

 
 

57

 
 

439

 
 

496

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 Le risque relatif est le rapport du risque sous traitement divisé par le risque sans traitement.

Dans notre exemple, le risque relatif vaut RR = 0,08 / 0,15 = 0,53
La réduction relative de risque (RRR) est assez fréquemment utilisée à la place du risque relatif

La réduction relative de risque (RRR)=Bénéfice relatif

(1 - RR =)*100%

Pour l'exemple, RRR = (1 - 0,53)*100% = 47%. Le nouveau traitement entraîne une réduction relative de la fréquence de l'événement (le risque) de 47%.
Le risque relatif (ou la réduction relative des risques) mesure le bénéfice relatif

RR<1  témoigne d'un effet bénéfique

RR=1  marque un traitement sans efficacité.

 RR>1 signale un effet nocif

 

Rapport des cotes ou odds ratio

Le rapport des cotes peut être aussi exprimé en réduction relative des cotes (" relative change in odds ") obtenu par : . Ainsi avec l'exemple, RRC = (1-0,49)x100% = 51%.

Différence des risques

Définition et calcul

 

La différence des risques, appelée aussi différence absolue ou bénéfice absolu, est égale à la différence entre le risque sous traitement et le risque sans traitement

Le calcul de la différence des risques à partir des données de l'exemple donne :
DR = 0,08 - 0,15 = 0,07 soit -7%.
La différence des risques donne la taille de l'effet du traitement.

Interprétation

En l'absence d'effet du traitement, la différence est nulle.

Un effet bénéfique se traduit par une différence des risques négative . Plus la valeur absolue de la différence de risque est importante plus l'effet est grand.
Une différence des risques de -7% signifie que le traitement évite la survenue de l'événement chez 7% des patients.

NNT :Nombre de personnes à traiter pour éviter un évenement(echec,décès)
Le NNT est égal à NNT =

( 1-DR )=1/-0,07 = -14. Le signe moins témoigne d'un effet bénéfique et l'interprétation en fonction du signe est identique à celle de la différence des risques.


Un NNT de 14 signifie qu'il faut traiter en moyenne 14 patients pour éviter un événement.

A :Sans traitement le nombre d'événements attendus chez 14 sujets est de 14*0,15=2,1 

B :Avec traitement ce nombre est de 14*0,08=1,1, ce qui correspond bien à un patient de moins. En moyenne, tous les NNT (14) patients traités, un événement est évité.

 

NNT et différence de risque

Différence des risques et NNT véhiculent la même information et quantifient le nombre d'événements évités par nombres de patients traités. En effet, cette information peut être exprimée :
· soit en nombre d'évènements évités pour 100 (ou 1000) patients traités,
· soit en nombre de patients à traiter pour éviter 1 événement.
Par exemple, une différence des risques de 3/100 signifie que le traitement de

 100 sujets durant la période de suivi de l'essai a permis d'éviter la survenue de 3 événements. La même situation correspond à un NNT de 33 signifiant qu'il faut traiter 33 patients durant la période de suivi de l'essai pour éviter 1 événement.

 

 

 

 

 

 

Indices d’efficacité calculables à partir des 4 nombres

 

 

Eléments du calcul des indices d’efficacité

 

                               
 

Traitement

 
 

Echec

 
 

Succès

 

 

 
 

 

 

Total

 

 

 
 

Traitement   étudié

 

 

 
 

A

 
 

B

 
 

a+b

 
 

Traitement   contrôle

 

 

 
 

C

 
 

d

 
 

c +d

 
 

Total

 

 

 
 

a +c

 
 

b +d

 
 

N

 

 

 

Risque échec dans le groupe ayant reçu le traitement à tester :

 Rt = a/(a +b)

 Risque d’échec dans le groupe contrôle

Rc = c/(c +d).

 

Risque dans le groupe contrôle

ou risque de base Rc

 

Risque dans le groupe ayant reçu

le traitement à tester Rt

 

Risque relatif RR = Rt/Rc

Bénéfice relatif BR= 1 - Rt /Rc

 

Rapport des cotes RC =Rt /(1 - Rt) / Rc /(1 - Rc)

 

Bénéfice absolu  = BA = Rt Rc

 

Nombre de sujets(ou de patients, NPT) à traiter = NST=  1/BA

Bénéfice absolu - bénéfice relatif

 

(Rapport des cotes, risque relatif) sont des mesures relatives et estiment un bénéfice relatif. (Différence des risques et NNT) mesurent un bénéfice absolu.

       
 

Bénéfice   relatif

 
 
  • indice        explicatif·
  • indice        caractéristique du traitement·
  • intéresse        le chercheur
 
 

Bénéfice   absolu

 
 
  • indice        pragmatique·
  • indice        caractéristique d'une situation (traitement, patient, durée)·
  • reflète        l'importance du bénéfice par rapport au risque de base·
  • intéresse        le médecin et le décideur de santé publique
 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

EFFICACITE DES THERAPEUTIQUES

 

Exercice N°1:Résultats d’un essai randomisé. Valeurs des risques, du risque relatif, du rapport des cotes et de la différence de risque

 

                               
 

Traitement

 
 

Décès

 
 

Survie

 
 

Total

 
 

Traitement   testé

 
 

125

 
 

1375

 
 

1500

 
 

Placebo

 
 

150

 
 

1350

 
 

1500

 
 

Total

 
 

275

 
 

2725

 
 

3000

 

 

 

 

 

 

 

Calculez et interprétez les indicateurs suivants et interprétez chaque résultat :

1/ Valeurs des risques chez les patients traités avec le nouveau traitement et ceux traités avec le traitement contrôle

2/Les valeurs du risque relatif

3/La valeur du rapport des cotes

4/La différence de risque ou bénéfice absolu

5/ Le nombre de personnes à traiter pour éviter un décès

 

 

Corrigé de l’exercice N°1 :Efficacité thérapeutique

Résultats

Rc = 150/1 500 =0,1 (10 %)

 

Rt = 125/1 500 = 0,0833 (8,3%)

 

1/ Risque relatif RR = Rt/Rc

RR =0,0833/0,1 = 0,833 (83,3%) :Réduction de la fréquence des décès provoquée par le traitement .Le nouveau traitement a entraîne une réduction relative de la fréquence de l'événement ou du risque (décès) de 83 %.

 

2/Bénéfice relatif BR= 1 - Rt /Rc

 

La réduction relative de risque (RRR)=Bénéfice relatif

(1 - RR =)*100%
BR = 1 - 0,833 = 0,167 (16,7 %)

 

 

Pour l'exemple, RRR = (1 - 0,833)*100% = 16,7%. Le nouveau traitement entraîne une réduction relative de la fréquence de l'événement (le risque) de 16,7 %%.
Le risque relatif (ou la réduction relative des risques) mesure le bénéfice relatif

RR<1 témoigne d'un effet bénéfique

 

 

 

3/ Rapport des cotes ou odds ratio

Rapport des cotes

RC =Rt /(1 - Rt) / Rc /(1 - Rc)

 

 

RC =(0,0833/0,9167)/(0,1/0,9) = 0,818 (81,8 %)

Le rapport des cotes est inférieur à 1 , le rapport des cotes n’est pas très éloigné de 1, par conséquent l'effet  du traitement  n’est pas très important

4/ Bénéfice absolu = BA = Rt Rc

 

BA = 0,1 -0,0833 =0,01667 (1,7%)

 

NST = 1/ 0,01667 = 60

 Un NNT de 60 signifie qu'il faut traiter en moyenne 60 patients pour éviter un événement( décès).

A :Avec traitement le nombre d'événements attendus chez 60 sujets est de 60*0,08= 4,1 patients , En moyenne, tous les NNT (60) patients traités, 4 événements attendus.

 

 

B :Sans traitement ce nombre est de 60*0,1=6,1  décès (évenements)attendus

NNT et différence de risque

Différence des risques et NNT véhiculent la même information et quantifient le nombre d'événements évités par nombres de patients traités. En effet, cette information peut être exprimée :
· soit en nombre d'évènements évités pour 100 (ou 1000) patients traités,
· soit en nombre de patients à traiter pour éviter 1 événement.